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1: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:33:02.06 ID:PK5d9BC80
https://www3.nhk.or.jp/news/html/20200511/k10012425681000.html

「世界一高い」とも言われる、幼い子どもなどの難病の治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚生労働省は、保険適用の対象とし、1回当たり、およそ1億6700万円とする方向で詰めの調整を進めています。
「ゾルゲンスマ」は、幼い子どもなどの全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症」の治療薬で、ことし3月に国の承認を受けました。

ゾルゲンスマ

2: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:33:28.18 ID:LBzJ/c0J0
何がそんな高いんや?




6: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:35:30.36 ID:VBkbDEgU0
数年と数億かかる従来の治療をこれ一回で済ませられるようになった

9: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:36:21.34 ID:rZyVzBHxa
>>6
そう考えたら安いな

12: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:00.01 ID:T4hr02+P0
>>6
それは凄いな

20: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:46.02 ID:KL6twF5i0
>>6
保険適用されたらなんぼになんねん

72: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:43:51.98 ID:7cber3OeM
>>20
高額療養費適用ちゃうんか?

128: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:52:02.41 ID:zQfa3T8e0
>>20
難病指定なら無料に近くなるんやないっけ

31: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:38:42.54 ID:ZngW2rLJ0
>>6
これまでかかってた医療費めっちゃ削減できるんか
ええやん
と言うか筋委縮系の必要な装備?とかケアとか聞いてるだけでやべーもんな

8: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:36:20.39 ID:yFPNTJjyr
そんな万能なん?

10: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:36:46.91 ID:izIw72gm0
募金団体「‼?」

13: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:04.83 ID:RneUwurr0
末期癌が完治するくらいやないと割りに合わんやろ

15: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:12.92 ID:+dYeHmhk0
年間20人くらいしか使わない想定だから研究開発費を回収するためにこれくらいにしないと

79: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:44:42.28 ID:YbhcJ/Hn0
>>15
そんな薬誰も買えないから本末転倒になりそう

84: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:45:25.04 ID:4/qJX6Gs0
>>79
国が金を出すんや

85: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:45:34.69 ID:+dYeHmhk0
>>79
だから保険適用してるんやん

16: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:19.22 ID:CmRbcPXq0
ゾーリンゲンみたいな

17: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:22.66 ID:yFPNTJjyr
てかこれ材料がクソ高いとか製法がクソめんどいからこんな値段なん?
それとも使うやつが喉から手が出るほど欲しいから足元見て高くしてるんか?

24: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:37:55.72 ID:+dYeHmhk0
>>17
原価は安いけど、研究開発費ペイするために高くしてる

30: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:38:42.21 ID:qH2D6iBR0
>>17
開発費回収させる薬価にせんと製薬会社が需要少ない難病治療薬の創薬しなくなるからね

40: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:39:44.26 ID:VxFSyEi5d
>>17
患者が少なすぎると売れないから製薬も作りたないねん
それでも作るならこれみたいな値段になる

27: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:38:19.35 ID:0qggAN0wa
これ、もうFFのラストエリクサーやろ。。。
大草原不回避

28: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:38:19.76 ID:LWtQX/UWH
名前が強そう

42: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:40:02.12 ID:+dYeHmhk0
これ日本の製薬会社が作った薬やねん
日本の保険適用ならんかったら絶対にペイできないから許してくれ

保険料がジジイを活かすのに使われるのではなく、先のある子どもに使われるんや
そして薬代も日本企業のノバルティスの今後の難病の研究の原資になるんや

111: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:49:28.74 ID:uLcRMLNy0
>>42
元はアメリカの会社だぞ
その会社を日本の製薬会社が買収したけど開発はそのままアメリカの会社

180: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:32.87
>>111
AveXisを買収したのはノバルティスだろ
どの日本企業がノバルティスorAveXisを買収したんだ?

130: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:52:21.05
>>42
スイス本社のアメリカ支社やろ

44: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:40:19.92 ID:5KqhnVu6d
割り込み心臓移植レベルやん

46: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:40:45.35 ID:4dPuLSrh0
飲んだら確実に治るん?

116: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:49:44.36 ID:uLcRMLNy0
>>46
9歳までなら

125: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:51:45.79 ID:4dPuLSrh0
>>116
まじか、それなら値段の価値あるね

54: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:41:56.14 ID:Wbn8YWhT0
おっさんでこの病気かかってる人かわいそうやった
子供の頃うったら普通になる奇跡の薬や


57: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:42:20.95 ID:47oKFqk90
認知症の薬はいつできるんや
できたらコロナとか目じゃないくらい儲かるやろ

65: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:42:41.64 ID:+dYeHmhk0
>>57
エーザイに期待やな

58: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:42:25.46 ID:dlhTg1520
子供が医療費ただのとことかあるやろ
そこ引っ越したほうが絶対ええな

69: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:43:32.51 ID:yEYHpBVPa
>>58
むしろ今どき子供から治療費取る自治体なんかあるんか?

73: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:43:55.01 ID:dlhTg1520
>>69
ないん?
ワイは片親だからただやったけど

87: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:45:57.78 ID:yEYHpBVPa
>>73
いま調べたら助成ない市町村はない
だからこの薬もタダか数百円や

66: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:42:44.62 ID:2wLnmZz60
オーファンドラッグはそんなもんや
安くしたらどこも開発しない

76: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:44:27.33 ID:0m+qDIfg0
脊髄性筋萎縮症とか字面見ただけで絶望的やから良くなるんならええな


78: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:44:38.01 ID:+dYeHmhk0
90歳以上は高度な治療やめて安価なマリファナで緩和ケアだけやって緩やかに死ぬ社会が正解やねん
それだけで日本のモロモロの問題解決する
浮いたお金で少子化対策すればそれで完了や

91: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:46:36.34 ID:KL6twF5i0
>>78
スウェーデンとかもっとアレやろ
流石ヴァイキングの国やで

日本も室町鎌倉と殺してから考えるような国やってんから
そうしたら納得しそうなもんやが、戦後「極限命を大事に」になってもうたしな

83: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:45:19.30 ID:H8UFsgfC0
ブラックジャック「治療費は6700万だ」

88: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:46:15.82 ID:QdJ8HAq90
プレスリリース
報道関係各位

ノバルティス ファーマ株式会社

ノバルティス ファーマ株式会社(代表取締役社長:綱場 一成)は本日、脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子治療用製品として「ゾルゲンスマR点滴静注」(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク、以下「ゾルゲンスマ」)の製造販売承認を取得しました。

「ゾルゲンスマ」は、SMAの根本原因である遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法で、1回の点滴静注で治療が完了します。
SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存(Survival Motor Neuron: SMN)タンパク質をコードする遺伝子が組み込まれたアデノ随伴ウイルス9型のカプシドを有する非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス(AAV9)を利用し、
正常なSMN遺伝子を運動ニューロン等に導入してヒトSMNタンパク質を安定して発現することで、SMAに対する作用を示します。
年間の投与対象患者数は15~20人程度と見込んでいます。

今回の承認について、ノバルティス ファーマ株式会社の代表取締役社長である綱場 一成は次のように述べています。「SMAは、脊髄前角の運動神経の変性によって筋委縮や筋力低下を示す進行性の下位運動神経疾患です。
もっとも症状の重い1型SMAの場合、生後6ヵ月までに発症し、患者さんの10人中9人は2歳の誕生日を迎えられないか、生涯にわたって人工呼吸器が必要となります。今回承認を取得した『ゾルゲンスマ』は、
この疾患の原因になっている遺伝子の機能欠損を補う画期的な治療法で、新しい治療選択肢を必要としている患者さんの人生を大きく変える可能性があります」

脊髄性筋萎縮症とは
脊髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy: SMA)は、脊髄前角細胞の変性・消失によって進行性に筋力低下と筋萎縮を呈する下位運動ニューロン病です1。SMAは、常染色体劣性遺伝性の希少疾患であり、
SMAの特定医療費(指定難病)受給者証所持者数は、平成30年度末に全国で858人、0歳~9歳は30人と報告されております2。また、遺伝性疾患による乳幼児の主な死亡原因であり3、日本における指定難病の1つです。

SMAは、発症年齢と最高到達運動機能によってⅠ~Ⅳ型の4タイプに分類されます(Ⅳ型は成人発症、出生前発症型で重篤なものは0型に分類する場合もあります1, 4)。
Ⅰ 型(乳児型)SMAは、重症かつ高頻度にみられ3、0~6ヵ月齢で発症し、患者の90%以上が20ヵ月齢前に死亡又は人工呼吸器による永続的な呼吸管理が必要な状態になります4, 5。また、
虚弱や低血圧、成長不全を伴うため、寝たきりとなり動くことができなくなります。Ⅱ、Ⅲ又はⅣ型SMAにおいても、病状の進行に伴い歩行機能の喪失および筋力の低下により、患者の社会生活が困難となり、QOLが著しく低下します。

「ゾルゲンスマ」について
ゾルゲンスマは、SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存(Survival Motor Neuron: SMN)タンパク質をコードする遺伝子を組み込んだ、野生型のアデノ随伴ウイルス9型(AAV9)を利用した遺伝子治療用ベクター製品です。
静脈内に投与された本品は、SMAの根本原因であるSMN1 遺伝子の機能欠損を補って、運動ニューロンでSMNタンパク質を発現させ、
運動ニューロンの変性・消失を防ぎ、神経及び筋肉の機能を高め、筋萎縮を防ぐことで、SMA患者の生命予後及び運動機能を改善することが期待されます。
また、導入したSMN遺伝子は患者のゲノムDNAに組み込まれることなく、細胞の核内にエピソームとして留まり、運動ニューロンのような非分裂細胞に長期間安定して存在するように設計されています。

なんのこっちゃ

105: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:48:13.45 ID:KL6twF5i0
>>88
実際はこういうの開発する途上でいろんな基礎研究とかが捗ったり
別の研究につながるような成果が出たりするんやろ

90: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:46:25.69 ID:jQtvs7xUa
名前が邪悪

108: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:48:38.90 ID:0m+qDIfg0
>>90
ゾルゲンスマは商品名やけど本来の名前はオナセムノジーンアベパルボベックやぞ
震えろ

117: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:50:12.53 ID:KL6twF5i0
>>108
ドイツ人が一気にチェコ人ぽくなったな

99: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:47:36.21 ID:RR2gzLmN0
この薬に限らんと高いのはなんでも上限までしか請求こん
まぁその結果が社会保障費120兆円(年金含む)と増税と円安のラッシュよ

114: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:49:37.58 ID:mL79SOsw0
まぁ子供に使う薬ならええか��

124: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:51:44.19 ID:CS3Tmfyk0
>>114
その1.67億で別の病気や貧困に苦しんでる子供を山ほど救えるんだよなあ

t5
115: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:49:42.32 ID:8hfWW30n0
いうてこんな高くて効果があるならセレブ共の寄付先にはもってこいやろ

126: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:51:50.86 ID:QdJ8HAq90
ノバルティスってスイスのバーゼルちゃうんか?
アメリカやっけ?

129: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:52:18.31 ID:xatjSJIX0
>>126
あってるで

138: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:53:22.24 ID:EbjBKsd+0
>>126
スイスとかいうロシュ・ノバルティスを擁する製薬大国

134: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:53:09.99 ID:f2HaKTRa0
一発打ったら完治するんか?
エリクサーかなんかか

135: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:53:11.65 ID:xPYx7uppp
C型肝炎の薬みたいなもんやろ
完治できること考えたら安いという

140: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:53:44.03 ID:G20JR+W20
アトリエシリーズで出そうな名前だな

142: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:53:47.26 ID:nKkTZaqH0
材料にユニコーンの角とか入ってそう

146: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:54:58.26 ID:4PHvUEAY0
一億以上だして一回って、それで完治するん?

148: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:55:13.14 ID:VdOBRtoX0
これ治るのか?治るんだったらすごいぞ遺伝子治療もできるようになったんだから

153: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:55:43.07 ID:zQfa3T8e0
スイスってあんな小国なのに何でこんな製薬強いんや
時計と金融もすごいし人類学的に頭良い人種なんかな

165: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:57:20.77 ID:QdJ8HAq90
>>153
ドイツの超強力なライン川化学工場の支援があるからちゃうか

169: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:58:16.10 ID:zQfa3T8e0
>>165
ワイにはぜんぜんわからへん‥
何でドイツがスイスを支援するん?

199: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 22:01:48.11 ID:QdJ8HAq90
>>169
まぁ第一次世界大戦時はアレやけど最終的に二次の時は味方したし、感覚が似てんちゃう
あといくら中立国でもスイス国内だけじゃどうにもならんから一番体力あるドイツと仲良くするの選んだんじゃない

171: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:58:35.61 ID:PK5d9BC80
>>165
富山はなしてそんな製薬強いの?

156: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:56:03.33 ID:UJmjS9Jq0
製薬はスイス強すぎやねん
アメリカでも牙城崩せないからな

162: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:56:52.51 ID:zQfa3T8e0
>>156
これなんでなん?

176: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:23.16 ID:yEYHpBVPa
>>162
新薬の狩人たちって本を読むとええで

201: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 22:02:10.87 ID:VvsrvmBg0
>>176
面白そうやな
kindleでポチったわ
おおきに

178: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:31.30 ID:JJA4g/App
>>162
スイスは国旗に十字使ってるから医療にバフかかってる

181: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:33.62 ID:UJmjS9Jq0
>>162
この会社大体250年の歴史あるねん
あと国内大手2社が合併したからクッソ規模でかい
EUの企業あるあるや

159: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:56:47.87 ID:tbGzWx74d
わい医療システムメーカーやけどこいつのせいで、請求に使用するデータの桁数改定に迫られたわ

160: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:56:48.16 ID:Ho+xBUrl0
平成30年度末に全国で858人、0歳~9歳は30人と報告されております

0~9歳のやつくらいは気持ちよく救ってやろうや…
全員救っても50億くらいや

168: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:58:05.19 ID:Wbn8YWhT0
>>160
安いもんやな

167: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:57:46.84 ID:K2TGiKSk0
特許切れたら安くなるんやから

174: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:58:48.18 ID:VvsrvmBg0
特許って出願から20年しか有効じゃないからな
しかも認可まで年数かかるから

t3
175: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:15.30 ID:0m+qDIfg0
遺伝子治療が1回の点滴治療で終わるとかとてつもなくて草が生えるレベル
遺伝子の欠損を補充するって形やからできるんかな

188: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 22:00:38.38 ID:zQfa3T8e0
>>175
草生えすぎて森になるレベルやな
こんな進んどるんか今の医療は

179: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:31.57 ID:lcpczgLPa
>「ゾルゲンスマ」は、SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存タンパク質をコードする遺伝子が組み込まれたアデノ随伴ウイルス9型のカプシドを有する非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス(AAV9)を利用する。
>正常なSMN遺伝子を運動ニューロン等に導入してヒトSMNタンパク質を安定して発現することで、SMAに対する作用を示します。

あっそっかぁ

183: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 21:59:47.73 ID:Zfu2wzOD0
ちなみにこういう病気な
no title

no title

187: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 22:00:30.61 ID:K2TGiKSk0
あと特許期間内でも売れまくると安くなるで
この病気の場合そんな事にはならないと思うけど

198: 風吹けば名無し 2020/05/11(月) 22:01:44.23 ID:NjD0wpoIa
鬼龍みたいやな

転載元:https://swallow.5ch.net/test/read.cgi/livejupiter/1589200382/

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